Medicijn verbetert cognitieve functies bij mannen met fragiele X-syndroom

Onderzoekers van het Rush University Medical Center in Chicago hebben ontdekt dat toediening van het medicijn BPN14770 bij volwassenen met het fragiele X-syndroom kan leiden tot aanzienlijke verbeteringen in taalgebruik en andere cognitieve functies, zoals concentratie.

Het fragiele X-syndroom is een van de meest voorkomende oorzaken van een erfelijke verstandelijke beperking. Niet alleen de onderzoekers zagen verschil, ook ouders en verzorgers merkten op dat er opmerkelijke verbeteringen in taal en dagelijks functioneren te zien waren.

Voor het onderzoek kregen 30 mannen van 18 tot 41 jaar met het fragiele X-syndroom gedurende twaalf weken tweemaal daags BPN14770 of een placebo. Na die periode werd gewisseld, waardoor de mannen die een placebo kregen nu twaalf weken lang het medicijn kregen, en de mannen die BPN14770 hadden gehad ontvingen dus de placebo.

Ter beoordeling werd gebruikgemaakt van een toolbox die ontworpen is voor mensen met een verstandelijke beperking. Ook ouders en verzorgers werden bevraagd. “In slechts drie maanden tijd zagen we verbetering specifiek in de verbale subtests van de NIH Toolbox, in combinatie met de beoordeling door ouders, met name in de taal”, aldus Elizabeth Berr-Kravis, hoofdonderzoeker en kinderneuroloog aan het Rush University Medical Center.

Volgens het onderzoeksteam werd het medicijn goed verdragen door de mannen en bleef het tot 12 weken effectief nadat ze ermee waren gestopt. De resultaten zijn veelbelovend, maar omdat het een kleine onderzoeksgroep betreft is verder onderzoek noodzakelijk om het voordeel van BPN14770 volledig te beoordelen.  |